近日，加州大學(xué)洛杉磯分校（UCLA）的科學(xué)家在《自然?通訊》發(fā)表的一項早期臨床試驗成果引發(fā)行業(yè)關(guān)注：通過重編程患者自身的造血干細胞，可使其持續(xù)生成具有抗癌功能的T細胞，為實體瘤治療開辟新路徑。這一研究不僅為免疫療法注入新活力，更凸顯了干細胞儲存庫在前沿醫(yī)學(xué)研究中的核心價值。

突破傳統(tǒng)免疫療法瓶頸，干細胞成“抗癌工廠”

當(dāng)前，針對實體瘤的T細胞療法常因注入的T細胞逐漸衰竭或死亡而療效短暫。UCLA團隊的創(chuàng)新在于：利用基因編輯技術(shù)改造患者自身的造血干細胞，使其成為持續(xù)生產(chǎn)抗癌T細胞的“內(nèi)在工廠”。

研究主導(dǎo)者TheodoreScottNowicki博士解釋：“我們的目標(biāo)是讓患者體內(nèi)形成‘永久免疫升級’——通過工程化改造的干細胞，不斷生成新鮮的、靶向腫瘤的T細胞，從而延長抗癌效果?！本唧w而言，研究人員通過基因療法向干細胞中植入癌癥特異性受體，再通過骨髓移植讓這些干細胞在患者體內(nèi)定植，進而持續(xù)產(chǎn)生可識別并攻擊腫瘤的免疫細胞。

這一策略尤其針對傳統(tǒng)療法難以攻克的實體瘤。以肉瘤為例，這類罕見且惡性程度高的腫瘤中，約80%的滑膜肉瘤會表達“NY-ESO-1”抗原——這種在癌細胞中高頻出現(xiàn)、卻較少存在于健康成人組織中的標(biāo)志物，成為T細胞精準攻擊的理想靶點，既保證抗癌效率，又降低對正常組織的損傷。

從實驗室到臨床：筑牢研究基石

這項突破性研究的推進，離不開高質(zhì)量的干細胞樣本保存與管理。

研究團隊在實驗過程中，需從患者體內(nèi)提取造血干細胞后立即進行處理與保存。此時，干細胞儲存庫的作用尤為關(guān)鍵：通過嚴格的溫度監(jiān)控、無菌操作和樣本追蹤系統(tǒng)，確保干細胞在編輯、移植前保持良好活性。“任何一個環(huán)節(jié)的失誤都可能導(dǎo)致細胞失活，而干細胞庫的規(guī)范化管理，為我們的研究提供了基礎(chǔ)保障。”團隊成員補充道。

值得注意的是，在干細胞樣本的提取、轉(zhuǎn)移過程中，操作人員需佩戴低溫手套，避免因接觸液氮環(huán)境導(dǎo)致凍傷，同時防止樣本受污染。

實體瘤治療新希望，助力臨床轉(zhuǎn)化

研究團隊選擇以肉瘤為首個研究對象，不僅因這類腫瘤常表達NY-ESO-1抗原，更因其復(fù)發(fā)率高、晚期治療選項匱乏。臨床試驗顯示，經(jīng)過改造的干細胞在患者體內(nèi)成功定植，并持續(xù)生成靶向T細胞，為延長患者生存期帶來可能。

AntoniRibas博士強調(diào)：“這項技術(shù)的核心是‘可持續(xù)性’，而這依賴于高質(zhì)量的干細胞資源。無論是前期研究中的樣本保存，還是未來臨床轉(zhuǎn)化中的規(guī)?；瘧?yīng)用”他提到，團隊已與專業(yè)干細胞樣本庫合作，建立了標(biāo)準化的樣本采集、保存與復(fù)蘇流程，為后續(xù)擴大試驗奠定基礎(chǔ)。

隨著細胞治療、基因編輯等技術(shù)的發(fā)展，干細胞儲存庫的作用已從單純的“樣本倉庫”升級為醫(yī)學(xué)研究的“創(chuàng)新引擎”。它不僅為個體化治療提供優(yōu)質(zhì)干細胞資源，更通過標(biāo)準化的存儲與管理體系，加速基礎(chǔ)研究向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化。

此次UCLA的研究證實：當(dāng)干細胞被賦予持續(xù)抗癌的“永動機”屬性，其背后離不開其儲存庫的技術(shù)支撐。未來，隨著更多類似研究的推進，干細胞儲存庫將在精準醫(yī)療、再生醫(yī)學(xué)等領(lǐng)域發(fā)揮更關(guān)鍵的作用，為攻克疑難疾病提供堅實的資源保障。

來源：news-medical.net